Anvisa aprova novo medicamento para tratamento da doença de Fabry
Elfabrio (alfapegunigalsidase) é indicado para terapia de reposição enzimática de longa duração em adultos com diagnóstico confirmado da doença rara
A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou, nesta segunda-feira (5/10), o registro do medicamento Elfabrio (alfapegunigalsidase). O produto é indicado para a terapia de reposição enzimática (TRE) de longa duração em pacientes adultos com diagnóstico confirmado de doença de Fabry (deficiência de alfagalactosidase).
O que é a doença de Fabry
A doença de Fabry é uma condição rara, de origem genética e lisossômica, causada pela deficiência da enzima α-galactosidase A. Essa falta resulta no acúmulo de globotriaosilceramida (Gb3) — um tipo de gordura — em diversos tecidos e órgãos do corpo.
Como a doença pode se manifestar
- Insuficiência renal
- Doença cardíaca
- Doença cerebrovascular
- Neuropatia periférica
- Perdas sensoriais
- Perda auditiva
- Lesões de pele típicas (angioqueratomas)
- Distúrbios gastrointestinais, como diarreia e dor abdominal
Como age o Elfabrio
O medicamento funciona como um substituto de longa duração para a enzima alfagalactosidase. Ele catalisa a quebra e ajuda na eliminação do Gb3 acumulado, contribuindo para prevenir a progressão de problemas cardíacos e da insuficiência renal.
O Elfabrio é apresentado como solução estéril para diluição, em frasco de 10 ml, e é aplicado por meio de infusão intravenosa.
O registro está publicado na Resolução RE nº 3.880/2026, no Diário Oficial da União.
Matéria baseada em comunicado oficial da Anvisa, publicado em 05/10/2026. Leia a íntegra em gov.br/anvisa.
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