Anvisa aprova novo medicamento para distrofia muscular de Duchenne

A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou nesta quinta-feira (13/8) o registro do medicamento Duvyzat (givinostate), indicado para pacientes com distrofia muscular de Duchenne (DMD).

Os estudos clínicos que embasaram a aprovação demonstraram que o medicamento é capaz de retardar a progressão da DMD. O principal benefício observado foi a desaceleração da perda de capacidade motora, medida pelo tempo necessário para subir quatro degraus com preservação da função muscular. Pacientes tratados com Duvyzat apresentaram perda de função significativamente menor em comparação com aqueles que receberam apenas o tratamento padrão, à base de corticoide.

Termo de compromisso com a Anvisa

Por se tratar de um produto novo, ainda existem incertezas sobre o uso do Duvyzat no tratamento da DMD, especialmente quanto à eficácia clínica de longo prazo. Por esse motivo, a aprovação foi condicionada a um Termo de Compromisso firmado entre a Anvisa e a empresa Multicare Pharmaceuticals Ltda.

O termo permite que o produto chegue ao mercado para acesso ao tratamento enquanto novos estudos continuam gerando evidências sobre seus benefícios e riscos a longo prazo — um recurso comum em casos de doenças graves sem alternativas terapêuticas adequadas. O Duvyzat já havia sido aprovado para tratamento da doença em países da União Europeia, além de Estados Unidos e Reino Unido.

A análise da Anvisa seguiu a Resolução da Diretoria Colegiada (RDC) 205/2017, que estabelece procedimentos especiais para registro de novos medicamentos destinados a doenças raras. O processo levou 273 dias de análise, além de 55 dias em exigência técnica, período em que a empresa esclareceu questionamentos da Agência sobre qualidade, segurança e eficácia do produto.

Com a aprovação, a empresa deverá solicitar à Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos (CMED) a definição do preço máximo do produto no Brasil. O prazo de disponibilização no mercado depende da detentora do registro, mas a RDC 205/2017 determina que o medicamento seja comercializado em até 365 dias, contados da publicação do registro.

Sobre a distrofia muscular de Duchenne

A DMD é uma doença genética rara e grave que afeta principalmente meninos e se manifesta na primeira infância. Estima-se que, a cada ano, 700 pessoas sejam diagnosticadas com a doença no Brasil. Os primeiros sinais costumam surgir entre os 2 e 5 anos de idade, com dificuldade para correr, pular ou levantar do chão. A maioria dos pacientes perde a capacidade de andar por volta dos 12 anos.

O problema ocorre porque o organismo não consegue produzir a distrofina, proteína essencial que atua como um “amortecedor” das células musculares. Sem ela, as fibras musculares tornam-se frágeis e se rompem a cada movimento. Com o avanço da doença, os músculos respiratórios e cardíacos também são afetados, reduzindo significativamente a expectativa de vida, que geralmente não ultrapassa os 30 anos.

Com o tempo, o tecido muscular danificado perde a capacidade de regeneração e é progressivamente substituído por tecido gorduroso e fibroso, levando à perda gradual de força. A doença tem alto impacto social e econômico: a dependência para atividades diárias, a necessidade de equipamentos especializados (cadeiras de rodas, ventiladores mecânicos) e o acompanhamento multiprofissional contínuo representam um fardo significativo para famílias e sistemas de saúde.